20.12.2021      169      0
 

Детскую слепоту попробуют вылечить генной терапией

Детскую слепоту попробуют вылечить генной терапией Ученые из Университета Пенсильвании опубликовали предварительные данные первых этапов…


Детскую слепоту попробуют вылечить генной терапией

Ученые из Университета Пенсильвании опубликовали предварительные данные первых этапов исследования о способности генной терапии лечить врожденный амавроз Лебера. Это целое семейство наследственных заболеваний сетчатки.
 
На долю врождённого амавроза Лебера приходится значительная часть случаев слепоты у детей во всём мире. К сожалению, данный недуг является неизлечимым, но положение может измениться. Ученые из Университета Пенсильвании в ходе опытов проверили способность генной терапии воздействовать на здоровье юных пациентов. Исследователи доставляли рабочие копии гена GUCY2D прямо в глаза больных, имевших серьезные нарушения зрения.
 
Эти нарушения вызывались мутациями в гене GUCY2D, который в обычных условиях кодирует фермент в ключевом сигнальном пути, используемом светочувствительными палочками и колбочками сетчатки для преобразования света в электрохимические сигналы. Нехватка этого фермента блокирует восстановление пути, что предотвращает сброс, необходимый для дальнейшей передачи сигналов. А значит, сами сигналы становятся слишком слабыми, что приводит к серьезной потере зрения или вообще слепоте.
 
Терапия позволяет в какой-то степени преодолеть этот дефект, как показали наблюдения. Это была первая стадия, на которой оценивалась безопасность терапии. Установлено, что она не вызывает серьезных побочных эффектов, а примерно у каждого третьего ребёнка выявлялись устойчивые улучшения дневного и ночного зрения даже при относительно небольших дозах
https://www.medikforum.ru/
Ключевые слова:

Читайте также:
Врачи уточняют простудные симптомы, возможные при заражении Омикроном

Британский вирусолог, профессор Лоуренс Янг: симптомы, возникающие при заражении Омикроном, крайне легко принять за простудное недомогание.
Подробнее »»

Источник


Об авторе: admin

Ваш комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Наномолекулы могут стать спасением от болезни Альцгеймера и Паркинсона

Наномолекулы могут стать спасением от болезни Альцгеймера и Паркинсона

Наномолекулы могут стать спасением от болезни Альцгеймера и Паркинсона Шведские ученые сделали прорывное...

В России начинается повторная вакцинация

В России начинается повторная вакцинация

В России начинается повторная вакцинация Российский Минздрав всё-таки утвердил правила повторной...

Врачи назвали новый симптом тяжелой формы коронавируса

Врачи назвали новый симптом тяжелой формы коронавируса

Врачи назвали новый симптом тяжелой формы коронавируса У пациентов на начальной стадии COVID-19, которые...

Напишите мне